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保险公司不会为罕见的儿童疾病提供药物

保险公司Anthem不会为一种主要影响男孩的罕见疾病进行新的治疗,让一些家庭支付30万美元用于该疾病的唯一治疗。

保险公司的决定于周四生效,这意味着一些开始基层运动以使食品和药物管理局批准该药物的家庭可能无法承保。 这种药物可能使家庭每年损失约30万美元,这是制造商Sarepta的治疗费用。

FDA批准了这种名为eteplirsen的治疗Duchenne肌营养不良症,这是一种导致肌肉退化并最终死亡的神经系统疾病。

Anthem说这种药物对于所有适应症都是“研究性的,而不是医学上必需的,包括但不限于治疗杜氏肌营养不良症”。

该保险公司表示,该药物的临床益处尚未得到充分证实,需要正在进行的临床试验才能确定该益处。 它还提到了eteplirsen的批准程序。 该机构根据对约13名男孩的研究做出了决定,加速了该药物的批准。

Sarepta正在继续对约160名患者进行更大规模的研究。 然而,FDA根据较短的研究批准了该药物,以回应患者倡导者和立法者的主要基层努力,他们呼吁治疗致命疾病。

倡导者的论点是,用更危险的药物来获取机会比完全没有治疗更好。 然而,由于有关安全性和有效性的问题,一组FDA顾问建议不批准该药物。